유빅스테라퓨틱스, 혈액암 TPD 치료제 미국 임상 IND 승인…국내 최초

B세포 혈액암 치료 후보물질 UBX-303-1 임상 개발 돌입
국내 표적단백질분해제로는 첫 글로벌 임상시험 진입 사례

유빅스테라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 표적 단백질 분해(TPD) 기술을 활용한 혈액암 치료제 신약 후보물질인 ‘UBX-303-1’의 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받았다고 2일 밝혔다.

올해 상반기에는 국내 및 유럽에서도 IND 승인 절차를 진행해 본격적으로 UBX-303-1의 글로벌 임상시험을 확대해 나갈 계획이다.

UBX-303-1은 표적 단백질 분해(TPD) 플랫폼 기술인 디그래듀서(Degraducer)를 활용해 개발 중인 치료제다. 치료 대안이 없는 재발성·불응성 B세포 림프종 환자의 미충족 수요 극복을 위해 개발되고 있다.

이번 임상에서는 환자들을 대상으로 UBX-303-1 단일요법에 대한 용량 증량 및 확장 시험을 진행한다. 임상 1차 지표로 약 30명의 환자에서 용량 증량에 따른 약물의 안전성 및 내약성을 평가해 최대 내성용량 및 용량 확장시험 단계의 권장용량을 결정한다.

용량 확장시험에서는 60명의 환자를 대상으로 B세포 림프종의 하위유형 환자에 대한 UBX303-1의 효능을 보다 구체적으로 평가하기 위한 임상 디자인으로 진행할 계획이다.

B세포 림프종은 우리 몸의 주요 면역세포인 B세포의 생존과 분열에 중요한 B세포 수용체(BCR) 신호전달체계가 비정상적으로 활성화되어 발생하는 종양이다. BCR 신호전달에 핵심 기능을 수행하는 BTK 단백질이 주요 치료 표적으로 알려져 있다. UBX-303-1은 기존에 알려진 BTK저해제와 달리 BTK 단백질의 분해를 유도한다.

서보광 유빅스테라퓨틱스 대표는 “TPD 치료제 개발이 아비나스, C4테라퓨틱스 등 해외 바이오텍에 의해 주도되고 있는 상황에서 국내에서도 독자적인 기반 기술로 도출된 TPD 치료제의 글로벌 임상시험을 최초로 개시하게 되었다는 점에서 그 의미가 크다”며 “TPD라는 혁신 치료기술이 더 많은 환자들에게 혜택으로 돌아갈 수 있도록 임상개발 및 후속 치료제 개발에 더 매진하겠다”고 했다.

2018년 설립된 유빅스테라퓨틱스는 임상 1상 개시를 앞둔 UBX-303-1 외에 GLP 독성시험 및 IND 준비 단계의 전립선암 치료제 후보물질 ‘UBX-103’ 등 다수의 파이프라인을 보유하고 있다.

이영애 기자 0ae@hankyung.com