[해외 바이오 기업] 유전자편집 선두 기업, 크리스퍼테라퓨틱스

글 이지현 미래에셋증권 연구원

크리스퍼테라퓨틱스는 크리스퍼(CRISPR) 유전자편집 플랫폼을 활용해 유전적으로 정의된 질병에 대한 치료제를 개발하는 바이오 기업이다. 크리스퍼-카스9(CRISPR-Cas9)은 DNA 유전체의 특정 염기서열을 정확하게 바꿀 수 있게 하는 혁신적인 유전자편집 기술이다. 이 기술은 제니퍼 다우드나와 에마뉘엘 샤르팡티에가 공동개발했으며 이들 중 샤르팡티에가 2013년에 크리스퍼를 설립했다.

크리스퍼의 핵심 연구개발 영역은 혈색소병증, 면역항암, 재생의학, 체내(in-vivo) 유전자치료제다. 가장 앞선 프로그램은 최근 미국 식품의약국(FDA)에서 승인받은 혈색소병증 치료제다. 혈액암과 고형암 치료제로 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T)와 같은 유전자편집 동종 유래 세포치료제, 동종 줄기세포 유래 1형 당뇨병 치료제 등도 개발 중이다.

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