헬릭스미스, 당뇨병성 신경병증 임상 3상 실패

오랜 기간 집중한 임상에서 결국 실패
불확실성 해소 기대도

헬릭스미스가 당뇨병성 신경병증(DPN) 환자 대상으로 미국에서 진행 중인 유전자치료제 후보물질 엔젠시스(VM202) 임상 3상에 실패했다.

헬릭스미스는 DPN 임상 3상(3-2와 3-2b) 톱라인 데이터를 분석한 결과 임상 성패를 판가름하는 주평가지표를 달성하지 못했다고 3일 밝혔다.

주평가지표는 엔젠시스의 첫 투약일 기준 180일째와 365일째 지난 7일간의 일평균 통증수치(ADPS)를 위약군과 대비해 그 차이를 보는 것이다. 이번 분석에서 엔젠시스 투약군은 위약군 대비 통계적 유의성을 보이지 못했다.

회사측은 앞서 수행한 이중맹검 위약군 대조임상시험과 결과가 달랐다고 설명했다. 지난 임상 2상과 임상 3상(3-1b)에서는 위약군 대비 엔젠시스군의 효과가 컸다. 통증감소 효과가 장기간 지속되었고, 프리가발린 혹은 가바펜틴과 같은 약물을 사용하지 않는 환자들에게서는 특히 효과가 좋았다.

지난 임상 결과를 근거로 이번 임상은 프리가발린 혹은 가바펜틴을 복용하지 않는 환자들만을 대상으로 했고, 전자(electronic) 통증일지를 사용하는 등 성공 가능성을 높일 수 있는 여러 설계상의 요소들을 도입하기도 했다.

톱라인 데이터는 평가지표 중 중요한 몇 가지만 분석한 결과다. 회사측은 임상이 예상과 달리 실패한 이유를 찾기 위해 향후 최소 2개월 간 2차지표, 탐색지표, 서브그룹(subgroup)에 대한 분석에 나선다는 계획이다. 코로나19 유행 당시 등록된 피험자들이 이후 등록된 환자들과는 다른 양상을 보이는 것이 나타나 임상시험결과보고서(CSR) 준비 과정에서 이에 대한 조사도 진행하기로 했다.

이번 임상시험 결과로 헬릭스미스의 임상개발 및 투자전략에도 변화가 생긴다. 미국 임상 단계에 있는 DPN과 족부궤양 중, 족부궤양의 임상개발에 우선순위를 둘 예정이다. DPN 프로젝트를 중단할 경우 미국 임상 비용이 감소함에 따라 회사의 현금 지출은 상당히 줄어들 예정이다.

미국에서 진행되는 DPN 임상은 헬릭스미스가 자체적으로 수행했고, 중국에서 진행되는 당뇨병성 족부궤양 환자 중 중증환자를 대상으로 하는 CLI(중증하지허혈) 임상 3상은 헬릭스미스의 중국 파트너사인 노스랜드 바이오텍이 진행하고 있다. 노스랜드 측은 2024년 중 해당 임상시험의 결과를 발표할 예정이다.

김선영 헬릭스미스 전략총괄(CSO)은 “진도가 가장 앞서 가던 질환에서 이런 결과를 얻어 아쉽다”며 “두번째 타겟 질환인 족부궤양(CLI) 임상 3상 결과가 나오면 새로운 경영진에게 보고할 예정으로 엔젠시스의 개발 방향과 투자 우선순위가 정해질 것으로 보인다”라고 했다.

최근 헬릭스미스의 최대주주가 된 바이오솔루션의 정지욱 부사장은 “바이오솔루션이 헬릭스미스에 투자할 때 엔젠시스 DPN 임상의 성공 여부는 고려 대상이 아니었다”며 “투자의 최대 목적은 헬릭스미스가 그간 다양한 프로젝트를 수행하며 축적한 노하우와 지적재산을 플랫폼으로 활용하는 것이었다”고 설명했다.

이어 “헬릭스미스가 가진 연구개발 및 임상 전문 인력, 천연물 등 R&D 파이프라인, 동물실험시설 및 CDMO 시설과 같은 유무형의 자산을 통한 시너지 창출이 주된 목적”이라며 “이번 결과로 ‘헬릭스미스는 엔젠시스 DPN’이라는 고착된 이미지가 사라지면서 회사의 불확실성이 제거되고, 재무구조가 개선되어 다른 사업들을 확대 발전시킬 수 있는 계기가 마련되었다고 판단한다”고 밝혔다.

이우상 기자 idol@hankyung.com