젬백스, 'GV1001' 진행성핵상마비 식약처 희귀의약품 지정

국내 2상 환자등록 88% 완료
조건부 허가 신청 목표

젬백스앤카엘은 지난 22일 진행성핵상마비(PSP) 치료 후보물질 ‘GV1001’이 식품의약품안전처로부터 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정받았다고 23일 밝혔다.

희귀의약품 지정은 희귀의약품의 개발을 지원하는 제도다. 국내에서는 환자 수가 2만 명 이하인 질환에 대해 치료법이 없거나 기존 의약품보다 안전성·유효성이 높을 것으로 기대되는 경우 지정한다.

개발 단계 희귀의약품으로 지정될 경우 신속심사 자격을 얻게 된다. 임상 2상 후 3상 조건부 허가를 신청할 수 있다. 품목허가 이후 유효기간 연장 및 시장 독점권 부여 등의 혜택도 받을 수 있다.

젬백스는 국내 2상 임상시험에서 유효성을 확인한 후 조건부 허가를 신청하겠다는 계획이다. 미국 식품의약국(FDA) 등 해외에서도 희귀의약품 지정 절차를 진행할 예정이다.

PSP는 비정형 파킨슨증후군으로 질병 악화 속도가 빠르다. 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환이며 치료 대안이 제한적이다.

젬백스는 국내에서 PSP 2상 임상시험을 진행 중이다. 현재까지 전체 대상자의 88%인 66명 환자에 대한 등록을 마쳤다. 지난 9일(현지시간)에는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 2상을 승인받았다.

젬백스 관계자는 “국내는 물론 글로벌 임상시험에서도 좋은 결과를 도출해 치료제가 없어 고통받는 PSP 환자들을 위해 개발에 최선을 다하겠다”고 했다.


박인혁 기자 hyuk@hankyung.com