안트로젠, 日기술수출한 희귀질환 치료제 임상 3상 환자 등록 마쳐

이영양성 수포성표피박리증 치료제 후보물질
내년 품목허가 신청 목표

줄기세포치료제 개발사 안트로젠이 일본에 기술수출한 희귀질환 치료제 후보물질의 임상 3상 환자 등록이 최근 종료됐다.

안트로젠은 지난 13일 일본에서 진행 중인 이영양성 수포성표피박리증(DEB) 치료제 ‘allo-asc-sheet’ 임상 3상의 환자 등록이 완료됐다고 15일 밝혔다.

이 후보물질의 임상은 2015년 안트로젠으로부터 기술도입(LI)한 일본 이신제약이 도맡아 진행하고 있다. 추적관찰 기간은 25주다. 올해 11월 말 효과와 안전성에 대한 최종평가가 완료될 전망이다. 안트로젠은 이신제약과 일본 의약품 및 의료기기청(PMDA)와 사전 신약허가 미팅을 올해 내로 마무리하고 내년 중 품목허가(NDA)를 신청한다는 계획이다.

이영양성 수포성표피박리증은 환자가 미국에서 2000명, 일본에서 500~700명에 불과한 희귀질환이다. 피부층을 구성하는 진피와 내피 사이에 접착제 역할을 하는 ‘콜라겐7’을 선천적으로 합성하지 못해 발생하는 유전질환이다. 피부층이 제대로 붙어있지 못하기 때문에 약한 자극에도 몸에 커다란 물집이 잡히는 등 환자들의 삶의 질이 매우 낮다.

안트로젠 관계자는 “최근 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받아 나온 유전자치료제는 환자당 투약비용이 60만~70만 달러에 이르나 치료 효과가 오래가지 않는 것으로 알려졌다”며 “임상 결과로 미뤄 자사 후보물질이 치료 효능이 유지되는 기간이 더 길 것으로 기대된다”고 했다.

일본에서 신약허가를 받게되면 안트로젠이 완제품을 생산해 일본 시장에 공급할 예정이다.

이우상 기자 idol@hankyung.com