강스템바이오텍 "임상 3상 1차 평가지표 달성 못해"

줄기세포 아토피 피부염 치료제 퓨어스템-에이디
"장기 관찰에선 더 나은 효과 봤다"
신약허가 및 기술수출 준비 계획

강스템바이오텍이 줄기세포치료제의 아토피 피부염 임상 3상에서 1차 평가지표의 통계적 유의성을 확보하지 못했다. 통상적으로 1차 평가지표를 달성하지 못하면 해당 임상은 실패한 것으로 평가한다.

강스템바이오텍은 이같은 내용의 아토피 피부염 줄기세포 치료제 퓨어스템-에이디의 3상 주요결과(톱라인) 데이터를 수령했다고 4일 공시했다.

이번 임상 3상은 2021년 9월부터 2023년 8월까지 전국 21개 의료기관에서 기존 치료제에 효과를 보지 못한 중등도 이상의 만성 아토피 피부염 성인환자 총 315명을 대상으로 했다.

임상시험의 성패를 판가름하는 1차 평가지표는 시작일 대비 12주 시점에서 습진중증도평가(EASI) 점수가 50% 이상 감소한 대상자의 비율이었다. 습진 면적이 절반 이상으로 줄어드는 것을 의미한다. 여기서 가짜약을 맞은 위약군 대비 통계적으로 유의한 변화가 있으면 성공으로 평가한다. 퓨어스템-에이디와 위약은 2대 1 비율로 아토피 환자들에게 배정됐다(시험군 205명, 위약군 103명).

공시에 따르면 강스템바이오텍은 1차 평가지표인 12주차 시험군과 위약군 EASI 점수 비교에서 통계적으로 유의한 차이를 확보하지 못했다. 평가가 가능한 인원 기준 12주차에서 퓨어스템-에이디를 맞은 173명 중 EASI 50%를 달성한 환자 수는 57명으로 달성률은 32.95%였다. 대조군 99명 중 EASI 50%를 달성한 수는 29명이었다(29.29%). 퓨어스템-에이디를 맞은 쪽의 달성 비율이 위약군 대비 더 높으나 그 차이가 통계적인 차이로 인정될 만큼 크지 못했다(p값 0.6111).

회사 측은 1차 평가지표 달성은 실패했으나 추적관찰 기간이 더 길어졌을 때는 투약군과 위약군간 차이가 벌어져 통계적 유의성을 확보했다고 덧붙였다. 퓨어스템-에이디를 맞은 투약군의 EASI 50% 달성률이 16주차에서 48.05%, 24주차에서 58.06%였다. 12주차 시점에 비해 시간이 흐를수록 아토피 습진이 개선된 환자들이 늘어난 것이다. 위약군의 12주차 달성률과 비교해 투약군에서 유의미한 개선이 이뤄졌다는 설명이다.

하지만 각각 같은 추적관찰 시기의 위약군과 비교한 것이 아니어서 정확한 대조가 이뤄지지 않았다는 지적이 나온다. 회사측은 “위약군이 12주차 이후 시험약(퓨어스템-에이디)을 투약해 동일시기 시험군과 직접 비교가 불가능했다”고 설명했다. 이어 “코로나19 대유행도 이번 임상 시험 결과값에 영향을 주지 않았겠나”라고 했다.

강스템바이오텍은 12주 이후 데이터와 장기추적조사 결과에서 아토피 치료 효과를 확인했다고 보고 신약허가 가능성 점검 및 기술수출에 나선다는 계획이다.

이우상 기자 idol@hankyung.com