알지노믹스, 유전성 안질환 치료제 호주 임상 1상 돌입

망막색소변성증 치료제 RZ-004
RNA 교정 기술로 다양한 돌연변이 대응 기대

유전자치료제 개발사 알지노믹스가 자사 안질환 후보물질에 대한 호주 임상에 돌입한다.

알지노믹스는 유전성 망막색소변성증 치료제로 개발 중인 ‘RZ-004’의 1상 임상시험 계획에 대해 호주 연방의약품관리국(TGA) 승인절차 완료 통보를 받았다고 8일 밝혔다.

호주에서 유전자치료제의 임상시험을 실시하려면 임상계획승인 사전단계로 유전기술규제처 (OGTR)로부터 사전심의를 받아야 하며 알지노믹스는 올해 1월 해당 절차를 마쳤다. 호주내 임상착수를 위한 모든 심의 및 행정 절차가 완료됐다는 설명이다.

망막색소변성증은 시각세포가 손상되면서 시야가 점점 좁아져 시력을 잃게 되는 질환이다. 망막에 색소가 쌓이면서 망막 기능이 사라지는 유전성 희귀 난치성 질환이다. 전 세계적으로 3500~4000명 당 1명꼴로 발생한다.

RZ-004는 알지노믹스가 보유한 RNA(리보핵산) 교정/편집 플랫폼기술인 ‘트랜스스플라이싱 라이보자임’ 기술을 이용해 돌연변이가 발생된 로돕신 RNA를 제거하고 정상 로돕신 유전자로 치환해 시력손상 억제 및 시력회복을 유도한다. 특히 알지노믹스 기술은 지금까지 알려진 150가지 이상의 다양한 로돕신 돌연변이를 하나의 치료제로 모두 교정할 수 있다는 것이 회사측 설명이다.

홍성우 알지노믹스 개발본부장은 “호주는 우수한 의료시스템 및 의료진 역량, 대상환자수, 환자의 순응도, 규제기관의 지원 등 유전성 안과질환의 초기 임상개발에 적합한 요소들을 갖추고 있다”며 “호주를 필두로 미국 및 유럽으로 임상개발 국가를 확대해 나가겠다”고 밝혔다.

이성욱 알지노믹스 대표이사는 “항암제 후보물질의 임상진입에 이어 회사가 보유한 플랫폼의 장점을 살릴 수 있는 유전질환에 대해서도 임상단계로 진입했다는 데 의미가 있다”며 “RZ-004의 대상 질환은 승인 받은 치료제가 전무해 의학적 미충족수요가 매우 높은 질환이기 때문에 고통받는 환자들에게 큰 도움이 될 것”이라고 말했다.

이우상 기자 idol@hankyung.com