GC녹십자 "산필리포증후군 치료제 임상 1상 계획 식약처 승인"

GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 'GC1130A'가 식품의약품안전처(식약처)로부터 임상 1상 시험 계획(IND)을 승인받았다고 11일 밝혔다.

MPSIIIA는 유전자 결함으로 체내 헤파란 황산염이 축적돼 점진적 손상이 유발되는 열성 유전질환이다.

심각한 뇌 손상이 주요 증상이고 환자 대부분이 15세 전후에 사망하는 중증 희귀 질환이다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 고농축 단백질 제제 기술을 MPSIIIA 치료제에 적용해 개발하는 바이오 신약으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높인다고 회사는 설명했다.

GC1130A는 지난 5월 미국 식품의약청(FDA)에서도 임상 1상 IND를 승인받았다.

/연합뉴스