메디포스트, 기관지폐이형성증 치료제 ‘뉴모스템’ 임상 2상 결과 발표
입력
수정
- 1차 유효성 지표는 통계적 유의성 보이지 못했으나, 일부 2차 유효성 지표에서는 통계적 유의성 보여
- 5년 장기추적 연구를 통한 임상적 의의 추적 및 첨생법 개정(안) 시행 후 첨단재생의료 치료제로서의 개발 검토
- 치료효과 성적을 바탕으로 희귀의약품에 관심이 있는 글로벌 빅파마들과 기술수출 및 파트너링 논의 계획
기관지폐이형성증은 인공환기 요법과 산소치료를 받았던 미숙아 환자에서 발생하는 만성 폐질환으로 미숙아 사망의 주요 원인 중 하나로 여겨지며 미충족 의료수요(unmet medical needs)로, 미숙아의 생존 및 정상적인 발달을 위한 집중 치료가 절대적으로 필요한 질병이다.뉴모스템은 2013년 미국 식품의약국(FDA) 및 2015년 유럽의약품감독국(EMA)로부터 희귀의약품으로 지정 받은 바 있다.
메디포스트는 지난 2017년 12월 국내 임상 2상 승인을 획득한 후 2024년 1월까지 임신 주수 25주 미만의 초극소 미숙아 60명을 대상으로 시험군(뉴모스템군)과 대조군(위약군) 2그룹으로 나누어 기도내 삽관을 통해 약물을 1회 투약한 뒤 36주 시점의 BPD 발생 또는 폐질환 관련 사망 대상자의 비율을 비교하여 위약 대비 우월성을 평가하였다.
임상시험 결과 뉴모스템 투여의 안전성 평가에서는 위약 대조군과 비교하여 임상적으로 유의한 차이가 관찰되지 않았으며, 선행 임상시험 결과와 연계하여 최종 판단한 결과, 뉴모스템의 기도내 투여는 안전하다는 것을 확인하였다. 일차 유효성 평가변수의 분석에서는 뉴모스템 투약군이 대조군 대비하여 낮은 중증 BPD 발생률을 보였으나, 통계적으로 유의한 유효성을 확인하기에는 부족하였다.아주 위중한 병의 증세인 중증(severe) BPD 발생은 뉴모스템 투여군의 경우, 22.58% 발생율을 보였는데, ,2019년 한국신생아네트워크(Korean Neonatal Network, KNN)의 연차보고서에 따르면, 임신 주수 24주 이하 미숙아의 경우, 중증 BPD 발생률을 73.9%으로 보고하고 있고, 선행 임상시험에서도 임신 주수 23주와 24주 대조군의 중증 BPD 발생률이 60% 이었던 점과 비교했을 때, 뉴모스템의 기도내 투여는 중증 BPD 발생을 감소시키는 효과가 있는 것으로 판단된다.
또한, 기도삽관 및 인공호흡기 치료의 기간이 대조군 대비 시험군에서 짧았던 것으로 확인하였으며, 통계적 유의성이 확보되었다(p=0.0296).
메디포스트 관계자는 이번 임상결과와 관련하여 “현재 진행 중인 5년 장기추적 연구를 통하여 이번 임상시험에서 관찰된 뉴모스템의 중증 기관지폐이형성증의 발생 감소는 물론 기도삽관 및 인공호흡기 치료기간의 단축 효과가 가지는 임상적 의의를 추적할 계획이다.”고 밝혔다.
또한 향후 계획에 대해 “내년 2월 시행 예정인 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(첨생법) 개정에 따라 첨단재생의료 연구 및 치료 트랙을 통한 첨단재생의료 치료제로서의 뉴모스템 개발을 검토할 계획”으로 "이번 임상 2상 결과에서 부분적으로 의미 있게 나타난 치료효과 성적을 바탕으로 희귀의약품에 관심이 있는 해외 선진시장의 글로벌 빅파마들과 기술수출 및 파트너링 논의를 지속할 계획"이라고 밝혔다.
뉴스제공=메디포스트, 기업이 작성하여 배포한 보도자료.