"이건희 회장 기부금으로 백혈병 CAR-T 치료 기회 확대"

서울대병원, 내년부터 다른 병원에도 무상공급
"50여명의 환자가 추가 혜택 받게 될 것"

다기관 CAR-T 임상연구 모식도

국내 소아청소년 백혈병 환자들이 의료기관에서 자체적으로 만든 키메릭항원수용체(CAR)-T 세포 치료제를 투여할 수 있는 기회가 더 늘어난다. 고 이건희 삼성그룹 회장 유족들의 기부금을 관리하는 서울대병원이 국내 주요병원으로 CAR-T 지원 대상을 확대하면서다.

서울대병원은 내년부터 이건희 소아암·희귀질환 극복사업 기부금으로 지원하고 있는 자체 생산 CAR-T 치료제를 다른 병원에도 무상으로 제조해 공급하기로 했다고 29일 발표했다.

소아암 중 가장 흔한 형태인 급성림프모구백혈병은 국내에서 매년 200명 정도의 신규 환자가 발생한다. 기존 항암치료로도 생존율이 많이 높아졌지만 재발하거나 치료제가 듣지 않으면 생존율이 10~30%로 여전히 낮다. 이들은 조혈모세포이식을 받아야 한다.

조혈모세포이식은 건강한 공여자의 조혈모 세포를 환자에게 투여하는 치료법이다. 기존 항암치료보다 성적이 좋지만 재발 위험이 남은 데다 치료부담이 크다. 치료를 위해서 환자의 세포를 인위적으로 죽여야 하기 때문에 폐기능 저하, 탈모, 불임 등의 합병증으로 이어질 수 있다.

CAR-T세포 치료제를 쓰면 이런 한계를 일부 극복할 수 있다. 재발·불응성 급성림프모구백혈병 환자에게 CAR-T 치료를 하면 생존율을 60%까지 높일 수 있는 것으로 알려졌다.

하지만 시판 허가 받은 치료제는 환자 혈액을 해외로 보내야해 치료제를 만드는 데 시간이 걸리는 데다 비용 부담도 컸다. 서울대병원은 이를 극복하기 위해 CAR-T 치료제를 자체 생산하는 시스템을 구축했다.

서울대병원은 2022년 4월 자체 생산 CAR-T 시스템을 활용해 첫 환자 치료를 시작했다. 올해 4월부터 '이건희 기부금'을 받아 더 많은 환자에게 치료 혜택을 제공하고 있다. 기부금으로 CAR-T 치료를 받은 환자 8명 모두 백혈병이 완전히 치료됐다. 특별한 합병증 없이 일상생활을 이어가고 있다.

내년엔 서울아산병원, 삼성서울병원, 세브란스병원, 서울성모병원 등 주요 병원과 협력해 다기관 연구로 확대할 계획이다. 약 50여 명의 환자에게 자체 생산 CAR-T 치료제를 공급해 치료 혜택을 제공하는 게 목표다.

서울대병원은 CAR-T 개발, 생산, 임상시험 플랫폼을 구축했다. 연구자주도 임상시험을 활성화해 국산 CAR-T 치료제 경쟁력을 높이는 데에도 집중할 방침이다.

강형진 소아암·희귀질환사업단 소아암사업부장(소아청소년과 교수)는 "조혈모세포이식은 재발 위험이 아주 높은 백혈병 환자들에게 할 수 있는 마지막 치료법이지만 치료 성적이 아직 만족스럽지 않은 데다 심각한 부작용이 발생하는 문제가 있다"고 했다.

그는 "조혈모세포이식 전 CAR-T를 먼저 투여해 백혈병 세포를 완전히 없애고 이식을 진행해 치료 성적을 높이는 것은 큰 의미가 있다"며 "이건희 회장 기부금으로 많은 환자들이 CAR-T 치료 혜택을 받을 수 있기를 바란다"고 덧붙였다.

이지현 기자 bluesky@hankyung.com