큐로셀 ‘안발셀’, 식약처 개발단계 희귀의약품으로 지정

LBCL 적응증으로 희귀 지정
허가 수수료 감면, 시장독점권 등 혜택

큐로셀의 차세대 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘안발셀(안발캅타젠오토류셀)’이 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 26일 밝혔다.

안발셀은 재발성, 불응성 거대B세포 림프종(LBCL) 환자를 위한 CAR-T 치료제다. 지난 24일 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정돼 공고될 예정이다.

희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환과 생명을 위협하는 질병에 대한 치료제를 신속히 개발하고 허가할 수 있도록 지원하는 제도이다. 식약처는 2013년부터 개발단계 희귀의약품 지정 제도를 도입해 해당 질환에 대한 치료제 개발을 장려해왔다.

개발단계 희귀의약품은 희귀의약품 지정에 관한 규정 고시 제2조에 따라 국내 임상단계에 있는 의약품 중 국내에서 환자 수(유병인구)가 2만명 이하인 질환에 사용되는 의약품이나 기존 대체 의약품보다 현저히 안정성 또는 유효성이 개선된 의약품을 뜻한다.

희귀의약품에 지정 시 품목허가 유효기간 10년 연장, 자료 보호 기간 10년 보장, 급여 등재 등 여러 혜택을 받는다. 먼저 품목허가 유효기간이 기존 5년에서 10년으로 연장되며, 허가 신청 시 수수료가 감면된다.

또한, 개발 중인 신약에 대한 독점적인 자료 보호 기간이 기존 4~6년에서 10년으로 늘어난다. 여기에 품목허가증이 안전성, 유효성 검토 결과서로 대체되는 등 급여 평가를 위한 서류 제출이 간소화된다.

안발셀은 임상 2상 최종 결과에서 67.1%의 완전관해율을 기록하며 뛰어난 약효와 우수한 안전성을 입증했다. 현재 식약처의 첨단바이오의약품 신속처리제도, 혁신제품 신속심사 제도(GIFT), 보건복지부의 허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업 2호 대상 약제로 선정돼 내년 중 출시를 앞두고 있으며, 말기 혈액암 환자들에게 새로운 치료 옵션이 될 것으로 기대된다.

김건수 큐로셀 대표는 “안발셀은 대체 치료제가 없는 말기 LBCL 환자들에게 새로운 치료 대안이 될 혁신적인 CAR-T 치료제”라며 “이번 개발단계 희귀의약품 지정에 이어, 안발셀의 신속한 신약허가와 상업화를 위해 최선을 다하겠다”라고 말했다.

김유림 기자 youforest@hankyung.com