식약처, 소아 연골무형성증 희귀약 허가

- ‘복스조고주(보소리타이드)’ 수입품목 허가, 연골무형성증 새로운 치료 기회 제공

식품의약품안전처(처장 오유경)는 골단(성장판)이 닫히지 않은 4개월 이상 소아의 연골무형성증* 치료에 사용하는 희귀의약품 ‘복스조고주0.4･0.56･ 1.2밀리그램(보소리타이드)’을 12월 31일 허가했다고 밝혔다.

* 연골세포 증식 및 분화 조절 유전자인 FGFR-3 돌연변이로 인해 발생하는 골성장 관련 유전 질환

이 약은 소아 연골무형성증 환자에서 과분화된 FGFR-3(섬유모세포 성장 인자 수용체3) 신호를 억제하여 연골세포의 증식 및 분화를 유도함으로써 연골 내 뼈 형성을 촉진하는 치료제이다.

기존에는 소아 연골무형성증 환자에 대한 치료제가 없었으나, 해당 치료제 허가에 따라 소아 연골무형성증 환자에 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.

참고로 해당 약을 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)*’ 제10호 제품으로 지정(’23.7월)하고, 신속하게 심사해 국내 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다.

* GIFT(Global Innovative product on Fast Track): 글로벌 혁신 의료제품이 신속하게 제품화될 수 있도록 개발(임상) 초기부터 지원하는 프로그램

식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 희귀･난치질환 환자에게 새로운 치료제가 신속하게 공급되어 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정이라고 밝혔다.

뉴스제공=식품의약품안전처, 기업이 작성하여 배포한 보도자료.